Talassemia/Drepanocitosi - Cura con Idrossiurea: qualcuno vi si è gia sottoposto?

[the_poet]

Salve a tutti, mi chiamo Francesco, ho 21 anni e sono siciliano. Sono affetto da talasso-drepanocitosi e, confortato dai risultati positivi che si potrebbero ottenere, sto valutando assieme al medico la possibile assunzione di idrossiurea. Sono però a conoscenza degli effetti collaterali che potrebbero derivarne, primo fra tutti quello relativo alla sterilità sessuale. Mi rivolgo a voi per sapere se c'è qualcuno che sia (o sia stato) in cura con idrossiurea e se abbia avuto o meno effetti collaterali di questo o di altro tipo. Grazie in anticipo a tutti.

[rgart]

Ciao,innanzittutto sempre in bocca al lupo....!

cmq il mio consiglio da studente di medicina,ma non ancora così preparato x poterti rispondere, è quello di rivolgerti a centri EMATOLOGICI di chiara fama e magari sentire uno dei loro consulenti...

Magari parlane al tuo medico lui sicuramente saprà dirti dove trovare una aiuto specializzato... Sempre che anche lui non sia uno specialista...

Ciaooooo

[Gyxx]

Zena (che non ha la drepanocitosi ma la policitemia) è stata sotto cura con idrossiurea. Ora ha cambiato principio attivo xchè aveva problemi.

Ora non penso ti possa rispondere xchè x alcuni giorni è in ospedale a Milano a fare controlli (cmq mandagli un PVT, quando ritorna magari ti dice qualcosa).

Uno dei centri italiani + quotati x le patologie del sangue è a Pavia, il Policlinico San Matteo, oltre al succitato Milano di cui però non so darti gli estremi.

www.ematologia-pavia.it

Ciao e in bocca al lupo

Gyxx

[Gyxx]

Approposito, ai più il termine Drepanocitosi non dirà nulla, in realtà è il nome scientifico (derivato dal greco) che significa anemia falciforme.

http://www.talassemicitorino.it/pagina.asp?sezione=80

E questo è un link al centro dell' università di Catania ...... che magari a te è più vicino .... e sembra MOLTO completo .....

http://www.unict.it/deop/

Ciao e ancora in bocca al lupo.

Gyxx

[zena]

Originariamente inviato da the_poet

Salve a tutti, mi chiamo Francesco, ho 21 anni e sono siciliano. Sono affetto da talasso-drepanocitosi e, confortato dai risultati positivi che si potrebbero ottenere, sto valutando assieme al medico la possibile assunzione di idrossiurea. Sono però a conoscenza degli effetti collaterali che potrebbero derivarne, primo fra tutti quello relativo alla sterilità sessuale. Mi rivolgo a voi per sapere se c'è qualcuno che sia (o sia stato) in cura con idrossiurea e se abbia avuto o meno effetti collaterali di questo o di altro tipo. Grazie in anticipo a tutti.

Ciao, dunque...io ho una forma proliferativa ematologica, la policitemia, che spesso viene trattata con idrossiurea (Oncocarbide è il nome commerciale). La ho utilizzata per parecchi anni, anche a dosaggi massivi. Effetti collaterali vari,molti sono dose-dipendenti, i più importanti sono la nausea e vomito,diarrea, la perdita dei capelli, l'inibizione midollare (ma nel mio caso era ricercata), aumento dell'uricemia per cui dovevo usare farmaci per abbassarla,spesso avevo ulcere in bocca o vere e proprie afte. Per quel che riguarda il discorso fertilità...beh, a me questa terapia è servita per prolungare la durata della malattia e non lasciarci le piumette in pochi anni, senza sarei già morta, quindi poco mi importava sapere se sarei stata o meno fertile. Comunque è un farmaco che riduce o inibisce la fertilità, addiritura è anche teratogeno per cui è controindicato in gravidanza.
Sulla mia fertilità, attualmente non potrei sapere se sono fertile o no, ho cambiato cure e ne sto facendo altre che comunque la compromettono. Poi per una donna è diverso, le cellule uovo sono già formate prima della nascita e i farmaci mutageni le modificano irreversibilmente, L'uomo produce continuamente le cellule germinali, pertanto potrebbe avere infertilità temporanee. Ti posso solo dire che fino a qualche anno fa ero sicuramente fertile nonostante anni di terapia ad alte dosi, e nonostante assenza di ciclo.
Personalmente non ho mai sentito che si utilizzasse per la talassemia o la drepanocitosi, in genere è usata nella policitemia, nelle trombocitosi e talora nella leucemia mieloide cronica.
Io prima di utilizzare questo farmaco per quelle patologie andrei da un bravo ematologo, comunque sono farmaci alchilanti antitumorali e il loro impiego in patologie non tumorali non credo sia giustificato. Nel tumore l'importante è salvare una vita e si passa sopra agli effetti collaterali, nelle patologie ematologiche non tumorali è meglio usare altre cure.
A Pavia son bravi in ematologia. Io vado a Milano ma in oncoematologia, dove si occupano solo di tumori.

[zena]

scusate il post doppio:

questo è quanto ho trovato su idrossiurea e drepanocitosi, ci sono ben precisi criteri di inclusione e di esclusione, e a quanto leggo è una specie di ultima strada in casi gravi con parecchie crisi annuali.

Idrossiurea - Guida al trattamento
Criteri di eleggibilità
Il trattamento con HU è indicato negli adolescenti ed adulti che presentano una o più di seguenti condizioni:

Più di tre gravi crisi dolorose/anno che richiedano l’ospedalizzazione o terapia idratante ed analgesica a domicilio per più di 10 giorni
Frequenti episodi di sindrome acuta polmonare
Ulcere malleolari recidivanti
Priapismo resistente al trattamento standard
Grave anemia sintomatica con alloimmunizzazione
Episodi di TIA
Criteri di esclusione
Insufficienza renale (creatinina > 2 mg%)
Epatopatia grave (epatiti acute, cirrosi)
Trattamento con narcotici
Regime trasfusionale regolare
Pazienti HIV positivi senza specifico consenso informato
Donne e uomini in età fertile che non adoperano nessun metodo anticoncezionale
Consenso Informato
I pazienti devono firmare un consenso informato dopo aver ricevuto informazioni complete sulle caratteristiche del farmaco e sugli eventuali effetti collaterali a breve ed a lungo termine. E’ importante essere sicuri che il soggetto e la famiglia abbiano compreso tutte le informazioni ricevute e che siano nelle condizioni di seguire tutte le raccomandazioni suggerite.

Valutazione di base
Visita clinica
Emocromo con formula leucocitaria
Reticolociti
Elettroforesi dell’emoglobina e quantizzazione delle varie frazioni emoglobiniche
F- cell
Test di funzionalità epatica e renale
Test di gravidanza
Inizio del trattamento

La dose iniziale dell’idrossiurea (Oncocarbide®) è di 10 mg/Kg/die per 6-8 settimane, in un'unica somministrazione al mattino.
controlli clinici ed ematologici (emocromo, test di funzionalità epatica e renale) ogni 2-3 settimane
Prosieguo del trattamento
In assenza di tossicità:

Adulto: la dose può essere incrementata fino a 2000 mg/die con incrementi di 500 mg ogni 6-8 settimane
Bambino: la dose può essere incrementata fino a 20 mg/Kg/die
I valori massimi di Hb F si raggiungono dopo 6 mesi di trattamento. Il miglioramento clinico precede l’aumento dell’HbF ed delle F-cell, che mostrano mediamente un incremento rilevante dopo i primi 3 mesi. L’aumento dell’MCV che rappresenta il migliore segno di risposta al trattamento, si osserva già dopo le prime settimane di trattamento, così come il dimezzamento di reticolociti ed un ritorno alla normalità dell’adesione cellulare all’endotelio.
Quando si raggiunge un dosaggio di idrossiurea terapeutico e non tossico i controlli clinici ed ematologici devono essere eseguiti ogni 6-8 settimane.

Effetti dell'idrossiurea

Riduzione
Aumento

Cellularità midollare MCV
Eritropoiesi extramidollare Ematocrito
WBC - PLT F-reticolociti
Reticolociti con Hb S - Dense cells F-cell
Recettori CD36-VLA-4--a4b1integrina Eritropoietina
Adesività eritrocitaria Ossido nitrico


Valutazione della tossicità

Il trattamento deve essere temporaneamente in caso mielotossicità:

PMN <1.000/mmc
PLT < 80.000/mmc
Reticolociti < 80.000/mmc
Hb < 4,5 g%

Altre condizioni che impongono la sospensione del trattamento sono

incremento del 50% dei valori della creatinina
incremento del 100% dell’gGT.
Il trattamento può essere ripreso quando vengono soddisfatte le seguenti condizioni:

PMN > 3.000/mmc
PLT > 150.000/mmc
Reticolociti > 150.000/mmc

Altri effetti collaterali
Il farmaco essendo un citostatico è potenzialmente in grado di causare effetti mutageni e teratogeni. Gli effetti citostatici sono dose-dipendente ed in rapporto alla durata del trattamento. Oltre alla mielotossicità, che si risolve con la sospensione del trattamento, altri effetti collaterali comprendono disturbi gastrointestinali, rash cutaneo, aumento del peso, iperpigmentazione delle unghie, alopecia. Raramente si osservano disturbi neurologici quali cefalea, disorientamento, vertigini, convulsioni e allucinazioni.

Mancata risposta al trattamento
Considerare la incapacità biologica a rispondere al trattamento o la scarsa compliance del soggetto.
Incrementare la dose con molta cautela fino a 2.000 o 2.500 mg/die (massima dose nell’adulto circa 35 mg/Kg/die; nel bambino 25 mg/Kg/die).
Attualmente nessun elemento predittivo dell’entità della risposta è stato identificato. Non intervengono nè il sesso o l’età, né il valore iniziale dell’Hb F, nè le caratteristiche genetiche quali la coesistenza dell’a-talassemia o il diverso aplotipo del gene ßs.


Eritropoietina

L'eritropoietina potenzia l'azione dell'idrossiurea ed è stata usata in protocolli che prevedono l'alternanza di idrossiurea, eritropoietina e ferro (il cui fabbisogno aumenta in conseguenza del miglioramento dell'eritropoiesi). Tali protocolli, in fase ancora largamente sperimentale, prevedono la somministrazione di idrossiurea, secondo le modalità sopra descritte, per 4 giorni e di eritropoietina per altri 3 giorni. L'eritropoietina viene somministrata per via venosa in 30', dopo diluizione in albumina 5%, alla dose gradualmente crescente da 1000 U/kg, durante le prime settimane, fino a 3000 U/kg. Durante la terapia va monitorato lo stato del ferro per instaurare una pronta terapia marziale non appena ci fosse evidenza di una sua deplezione.