Terapia genica

[laico79]

Terapia genica per la fibrosi cistica

Un virus funge da vettore per il gene sano che rimpiazza quello malato responsabile della malattia
Batteriofago phi 29
Dalla rivista "Proceedings of the National Academy of Sciences" è possibile apprendere che alcuni ricercatori dell'università della California sono riusciti a modificare in laboratorio un virus capace di veicolare nell'organismo un gene sano che sostituisce quello difettoso responsabile della fibrosi cistica.
Dopo i fallimenti dei precedenti tentativi, dovuti alla reazione del sistema immunitario che eliminava il virus "vettore" prima che rilasciasse il suo carico, gli scienziati americani sono riusciti a trovare il modo di rendere il virus più efficace nell'entrare nelle cellule del polmone.
Per rendere il virus più penetrante i ricercatori lo hanno modificato per sviluppare l'abilità di legarsi a diversi recettori o di attaccarsi a recettori più abbondanti sulla superficie delle cellule polmonari.
Sarà possibile in futuro adattare il virus alla terapia genica di altre malattie e nel frattempo i ricercatori del Regno Unito programmano di iniziare il primo studio su larga scala con questa terapia già da quest'anno.
http://www.molecularlab.it/news/view.asp?n=6489


Terapia genica contro l'HIV

La molecola OZ1 blocca la replicazione del virus ed eleva le cellule CD4+ circolanti
HIV
I risultati promettenti, ottenuti dai primi tentativi di terapia genica per trattare l'Hiv condotti da specialisti dell'università della California, sono stati pubblicati dalla rivista scientifica "Nature".
La terapia genica consiste nella somministrazione di cellule staminali del sangue, modificate in modo da risultare portatrici della molecola OZ1 disegnata per bloccare la riproduzione del virus Hiv agendo su due proteine chiave.
La terapia, testata su 74 pazienti, si è dimostrata sicura ed efficace nel ridurre gli effetti del virus dell'Aids sul sistema immunitario.
A metà dei pazienti è stato somministrato un placebo, e dopo 48 settimane non c'era alcuna differenza fra i due gruppi di pazienti per quanto riguarda la quantità di Hiv circolante nel sangue, ma dopo 100 settimane quelli in cura con terapia genica avevano più alti livelli di "CD4+" nel sangue, cellule chiave per il mantenimento delle difese immunitarie e che vengono specificamente colpite dal virus Hiv.


L'autore principale della ricerca, Ronald Mitsuyasu, sottolinea che lo studio "è il primo nel suo genere. La terapia genica ha un grande potenziale e molti aspetti positivi, fra cui quello di un'unica seduta necessaria per avviare il processo terapeutico. In questo modo i pazienti potrebbero non aver più bisogno di assumere farmaci tutti i giorni. Ma il trattamento deve essere ancora ben perfezionato e attualmente non è ancora efficace come la terapia antiretrovirale".
La speranza è che in futuro il trattamento possa sostituire o coadiuvare le cure con farmaci antiretrovirali. Anche se questi prodotti hanno migliorato di gran lunga la prognosi dei pazienti sieropositivi si tratta di medicinali da prendere ogni giorno, con il rischio di eventi avversi. In più il virus dell'Hiv sta iniziando a sviluppare resistenza verso alcuni di questi farmaci.

http://www.molecularlab.it/news/view.asp?n=6490

Doppia notizia sulla terapia genica, la prima mi sembra più interessante della seconda anche perchè apre molte strade alla cura di tantissime malattie di origine genetica, dal diabete alla distrofia muscolare.
Chissà se in futuro questi virus non siano adattati anche a trasportare farmaci in maniera specifica o a colpire specificatamente alcune linee cellulari come possono essere i tumori.

[hibone]

notevole!

se pensiamo a quante malattie potrebbero essere curate così, tra epatiti e tumori tanto di cappello all'inventore.

[Fedozzo]

Carta bianca alla Scienza!
Non imbrigliata, presto sconfiggerà anche i mostri di oggi, come fece con quelli del passato.

[laico79]

Originariamente inviato da hibone

notevole!

se pensiamo a quante malattie potrebbero essere curate così, tra epatiti e tumori tanto di cappello all'inventore.

Sono curioso se i fagi possono essere usati come cura contro i batteri. Probabilmente non sono mai stati considerati proprio per la reazione immunitaria (ricordo per chi non lo sapesse che i fagi sono virus che attacano i batteri).

[hibone]

Originariamente inviato da laico79

Sono curioso se i fagi possono essere usati come cura contro i batteri. Probabilmente non sono mai stati considerati proprio per la reazione immunitaria (ricordo per chi non lo sapesse che i fagi sono virus che attacano i batteri).

di solito l'evoluzione è da parecchio tempo che sperimenta...
prendere spunto dai meccanismi già provati dovrebbe essere di aiuto...

Originariamente inviato da Fedozzo

Carta bianca alla Scienza!
Non imbrigliata, presto sconfiggerà anche i mostri di oggi, come fece con quelli del passato.

il problema non è la scienza, ma gli scienziati...

qualcuno ha detto Mengele?